Risikomanagement für die Zell- und Gentherapie

Eine der größten Herausforderungen bei der Entwicklung gentherapeutischer Produkte besteht in der prozessbegleitenden Risikobewertung. Für eine erfolgreiche Entwicklung ist es von zentraler Bedeutung, von Beginn an die richtigen strategisch-analytischen Wege zum Verständnis dieser neuartigen Therapeutika zu gehen, um zwingend notwendige Kenntnisse zu erlangen, das heißt tiefgehendes Wissen durch detaillierte molekulare Charakterisierung und die Verknüpfung dieses Wissens mit klinischen Ergebnissen zu Sicherheit und Wirksamkeit.

Integrierte Zusammenarbeit

Da AAV-Therapeutika und andere auf viralen und nicht-viralen Vektoren basierende Gentherapieprodukte keine „Standard-Biologika“ sind, ist die typische CRO nicht so strukturiert, dass sie allen entwicklungsbezogenen Anforderungen eines Gentherapieunternehmens entsprechen kann. Insbesondere gilt das für die sensible Anfangsphase einer Produktentwicklung, da hier ein besonderes Maß an spezialisiertem Fachwissen für die Zusammenarbeit erforderlich ist, um adäquate phasen- und produktgerechte Methoden zur analytischen Charakterisierung zu bestimmen. Kleine Biotech-Unternehmen, aber auch große Pharmafirmen brauchen hier einen vertrauenswürdigen Partner, der eng mit den unternehmensinternen Teams zusammenarbeitet, an Strategiediskussionen teilnimmt, Probleme schnell identifizieren und lösen kann. ProtaGene integriert die analytischen Plattformen und das Fachwissen der Experten von GeneWerk  – Mitglied von BioRN –, um ganzheitliche analytische Datenpakete zu generieren, und bietet strategische Unterstützung von der Lead-Optimierung und Klonselektion bis hin zur Vektorsicherheit, Sequenzanalyse und Genexpression. Eine solche Form der engen Kooperation kann die Produktentwicklung spürbar beschleunigen und die inhärenten Risiken maximal verringern.

Angefangen bei der Frage, welche Produkteigenschaften ausschlaggebend sind, bis hin zur Bestimmung zweckmäßiger Methoden für die Analyse viraler Vektoren beziehungsweise ihres Verhaltens im präklinischen Modell bzw. in klinischen Studien, stehen Entwickler vor der Aufgabe, adäquate Analyseziele zu formulieren. Daneben spielen die behördlichen Erwartungen an die Entwicklung von Zell- und Gentherapeutika eine maßgebliche Rolle für die zielführende Auswahl von Analysemethoden und deren optimale Kombination in puncto Empfindlichkeit, Auflösung und Geschwindigkeit. Auch vor diesem Hintergrund wird die Zusammenarbeit mit einem auf den entsprechenden Gebieten versierten Partner wie ProtaGene zu einer deutlich höheren Effizienz, Sicherheit und Erfolgswahrscheinlichkeit führen als die Entwicklung im Alleingang.